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Un jeune garçon de onze ans, Aissam Dam, atteint de surdité profonde depuis la naissance, entend pour la première fois de sa vie, grâce à une thérapie génique inédite. Cette réussite historique, annoncée le mardi 23 janvier, ouvre la voie à un nouvel horizon pour les patients du monde entier souffrant de perte d’audition due à des mutations génétiques.
Aissam Dam est né “sourd profond” en raison d’une anomalie rare sur un seul gène. Il a été le protagoniste d’une intervention chirurgicale révolutionnaire. Celle-ci a eu lieu le 4 octobre 2023. Cette opération pionnière a utilisé une thérapie génique novatrice. L’objectif était de corriger l’anomalie génétique responsable de sa surdité.
Le chirurgien John Germiller, directeur de la recherche clinique dans la division d’oto-rhino-laryngologie (ORL) du CHOP, partage son enthousiasme. Il déclare : “La thérapie génique pour la perte auditive est un objectif que nous, médecins et scientifiques de la perte auditive, poursuivons depuis plus de 20 ans. Et nous y sommes enfin arrivés.“
L’anomalie génétique chez Aissam Dam entraînait une incapacité à produire l’otoferline. Cette protéine est cruciale pour convertir les vibrations sonores en signaux chimiques. Ces signaux sont ensuite envoyés au cerveau par les cellules ciliées de l’oreille interne. Les anomalies du gène de l’otoferline sont extrêmement rares. Elles représentent entre 1 et 8% des cas de déficience auditive à la naissance.
La procédure révolutionnaire a impliqué le soulèvement partiel du tympan d’Aissam. Ensuite, un virus inoffensif spécialement modifié a été injecté dans le liquide interne de sa cochlée. Ce virus transportait des copies fonctionnelles du gène de l’otoferline. Cela incitait les cellules ciliées à produire la protéine manquante. Les résultats, près de quatre mois après l’intervention, sont éblouissants. L’audition d’Aissam s’est améliorée de manière significative. Il ne présente plus qu’une perte auditive légère à modérée.
Cependant, cette victoire n’est pas sans ses défis. Né au Maroc et ayant déménagé en Espagne avec sa famille, Aissam pourrait ne jamais développer la capacité de parler. La fenêtre d’acquisition du langage se ferme généralement vers l’âge de cinq ans, comme le rapporte le New York Times.
Néanmoins, cette avancée médicale ouvre la porte à une nouvelle ère d’espoir. Elle offre des perspectives pour de nombreux enfants sourds confrontés à des défis similaires.
Le Dr. Germiller souligne l’impact potentiel de cette percée : “La thérapie génique que nous avons appliquée à notre patient visait à corriger l’anomalie d’un gène très rare. Mais ces études pourraient ouvrir la voie à une utilisation future pour plus de 150 autres gènes responsables de la perte auditive chez l’enfant.“
Cette nouvelle marque une révolution dans la recherche sur la perte auditive. Des études similaires sont en cours aux États-Unis, en Europe et en Chine. Elle promet d’apporter un nouvel espoir à d’autres enfants dans le monde.
L’histoire inspirante d’Aissam Dam démontre le pouvoir de la science médicale et de la persévérance. Elle ouvre la voie à un avenir où la surdité génétique pourrait être traitée avec succès. Cela offre ainsi de l’espoir à tous les enfants sourds qui rêvent de retrouver l’audition.